Johan Rockberg

Alldeles nyligen har det gjorts möjligt att med läkemedel ge blinda möjligheten att återfå synen och återge förlamande patienter kontroll över sina armar och ben. Utvecklingen under de senaste tre åren har varit revolutionerande för delar av sjukvården. Behandlingarna bygger på genterapi som gör det möjligt att bota genom att ersätta saknade eller skadade gener i våra celler. Dock är dessa behandlingar ännu mycket kostsamma. 

Johan Rockbergs forskning handlar om hur vi kan få mänskliga celler att effektivt och billigt producera avancerade läkemedel, såsom de harmlösa, syntetiska virus som krävs för genterapi. Bland utmaningarna finns att att skapa metoder för att cellerna inte ska märka av att de producerar virus. Men även förhindra att viruset förstör cellerna, och att fylla det med rätt innehåll samt få det att hitta rätt när det väl är i patienterna. 

Här använder forskarna en rad så kallade omics-metoder, tekniker som ger mycket information om nivåerna av DNA, RNA och proteiner, för att förstå hur cellerna mår under produktionen av virus. Baserat på mätningarna skräddarsys cellen med genetiska förbättringar med hjälp av genredigeringsverktyget CRISPR-Cas9. Bland teknikerna som används finns ”protein engineering” som kan underlätta att förändra virusets yta för att det ska hitta rätt i patienten med sin last.