Bota ärftliga sjukdomar med genterapi
Idag är det möjligt att bota ärftligt blinda barn, förlamade barn med muskuläratrofi och blödarsjuka patienter med hjälp av genterapi. Men prislappen är hög, miljontals kronor per behandling. På KTH arbetar Johan Rockberg och hans forskargrupp för att fler sjukdomar ska kunna botas med genterapi och till en lägre kostnad. KTH är världsledande inom flera viktiga forskningsområden som är avgörande för att lyckas med utvecklingen av effektiv genterapi, såsom antikroppsteknologi, riktad evolution, syntetisk biologi, matematik och maskininlärning.
Ersätta saknade eller skadade gener
Revolutionerande läkemedel som botar ärftligt blinda barn, förlamade barn med muskuläratrofi och blödarsjuka patienter har godkänts de senaste fem åren. Efter en enda behandling får blinda åter synen, förlamade kan kontrollera sina muskler och lära sig gå och blödarsjuka kan börja läka sina sår naturligt. Behandlingarna bygger på genterapi, där man med hjälp av ett ofarligt virus kan leverera DNA för att ersätta saknade eller skadade gener i våra celler. Genterapi har potential att behandla fler och större patientgrupper, men dessvärre är dessa läkemedel mycket kostsamma att tillverka. En enda injektion för blödarsjuka kan kosta upp till 35 MSEK.
Säkrare, billigare och effektivare genterapi
En stor anledning till den höga tillverkningskostnaden är avsaknaden av effektiva produktionsmetoder. En av de kostnadsdrivande faktorerna är att celler inte gillar att göra virus, inte ens harmlösa sådana. En annan utmaning är att virusen inte är tillräckligt bra på att hitta rätt i kroppen utan ibland tar sig in i fel celler när de ska leverera DNA, vilket utgör en säkerhetsrisk. Vissa organ är dessutom svåra att nå för viruset.
Med hjälp av AAV baserade terapier (adeno-associated virus) går det att göra nya eller fungerande kopior av saknade eller icke fungerande gener i mänskliga celler. Genom simuleringar och datamodeller för att förbättra precisionen i medicinbehandlingar kommer man även kunna minska behovet av kostsamma och tidskrävande experiment. Genom att lösa bristen på effektiv AAV-produktion skulle kvalitén, produktiviteten, effektiviteten och säkerheten för genterapiläkemedel öka.
”Fler genetiska sjukdomar som hittills bara kunnat lindras kommer kunna botas – med en enda behandling”
Johan Rockberg, professor i riktad evolution och antikroppsteknolog
Genterapi kan bota ärftliga folksjukdomar men mer precision behövs
Johan Rockberg och hans forskargrupp har som mål att lösa bristen på effektiv AAV-produktion och minska produktionskostnaden till en procent av dagens tillverkningskostnad. En lika viktig del inom forskningsprojektet är att ta fram skräddarsydda virus för att specifikt kunna nå vart och ett av våra huvudsakliga organ, vilket är det andra av de två huvudsakliga målen i detta projekt. Med ett lyckat resultat kan genterapiläkemedel användas för att bota större folksjukdomar där vi idag saknar verktyg och där det föreligger ett stort kliniskt behov, såsom hjärnans sjukdomar, ALS, njursjukdomar eller större bristsjukdomar. Ökade finansiella medel ger stora möjligheter till att ta fram fler botande genterapiläkemedel.
Vill du veta mer? Kontakta oss på Development Office
